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Distrofia di Duchenne, approvato Eteplirsen

Punta ad eliminare il danno molecolare alla base della malattia

I pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne hanno ora una nuova possibilità terapeutica. È stato infatti commercializzato il farmaco Eteplirsen con il nome di Exondys 51.
La sostanza è indicata nei pazienti sensibili all'Exon Skipping, il cosiddetto salto dell'esone, una tecnica che punta all'eliminazione del danno molecolare alla base della distrofia muscolare di Duchenne modificando l'Rna messaggero che codifica per la distrofina.
Eteplirsen stimola l'organismo a produrre una forma incompleta ma funzionale di distrofina, la proteina la cui mancanza è alla base della distrofia muscolare di Duchenne.
Nonostante il parere contrario di un gruppo di esperti chiamati a giudicare gli effetti del farmaco, la Fda ha inserito Exondys 51 nel percorso di approvazione rapida, un procedimento dedicato a quei farmaci studiati per la cura di malattie pericolose per la vita e prive di ...  (Continua) leggi la 2° pagina articolo di salute altra pagina

Keywords | distrofia, eteplirsen, Duchenne,

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