(2° pagina) (Torna alla 1° pagina..) realtà, la vicenda risale ad alcuni anni fa. Il ragazzo è stato curato presso la University of Pennsylvania Center for Innovation, uno dei primi centri al mondo ad occuparsi della nuova terapia.
Le terapie standard non erano state in grado di fermare la malattia del ragazzo, al quale restavano ormai pochi mesi di vita. I medici del Children’s Hospital di Philadelphia lo hanno quindi inserito in uno dei primi protocolli sperimentali con CTL019, il cui derivato attuale - tisagenlecleucel - è stato ormai approvato per le forme refrattarie di leucemia linfoblastica acuta sia negli Stati Uniti che in Europa.
All’inizio, la terapia ha avuto successo, ma 9 mesi dopo il ragazzo ha accusato una violenta ricaduta che ne ha provocato la morte.
«La tecnica consiste nel prelevare dal sangue del paziente i suoi linfociti T (principali artefici della risposta immunitaria contro il tumore) sui quali viene indotta, con tecniche di ingegneria genetica, la capacità di riconoscere e uccidere specificamente le cellule cancerose», spiega Corradini. «In pratica, tramite un virus non patogeno, viene introdotto nei linfociti T un gene che produce un recettore, chiamato CAR (Chimeric antigen receptor), che riconosce una proteina espressa sulle cellule della leucemia. I linfociti così rimaneggiati e potenziati vengono re-infusi nel paziente e cominciano la loro battaglia contro la malattia».
Nel caso del ragazzo, la CAR-T therapy ha potenziato anche una singola cellula leucemica che così è diventata invisibile e non è stata aggredita dalle altre cellule. È rimasta nell’organismo del ragazzo e ha cominciato a moltiplicarsi finché non ne ha provocato il decesso.
«La grande potenza e velocità di azione di queste cellule può creare violente reazioni nell’organismo di una minoranza dei pazienti, come la sindrome da rilascio citochinico – chiarisce Corradini -. Sappiamo che possono verificarsi complicanze che, se non gestite da équipe con esperienza specifica, possono risultare gravi e potenzialmente fatali. Inoltre bisogna tener presente che stiamo parlando di una strategia di cura molto complessa e molto recente, per cui è inevitabile che ci siano cose che ancora non conosciamo (perché non abbiamo una vasta esperienza di casi precedentemente trattati) e che dobbiamo, possiamo, imparare a gestire. Ed è questo, purtroppo, il caso di questo ragazzo, che rappresenta una vicenda unica, mai precedentemente verificatasi in tutti i pazienti studiati sino a oggi. La triste vicenda di questo giovane, che è bene ricordare non aveva nessun’altra opzione terapeutica oltre alle CAR T-cells, è già uno stimolo a nuove ricerche sulle procedure di trasformazione in vitro per limitare o azzerare questa potenziale complicanza del trattamento».

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10/10/2018 Andrea Sperelli

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