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Patisiran per l’Amiloidosi Ereditaria da Transtiretina

In adulti con polineuropatia in stadio 1 o stadio 2

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L’RNAi è un meccanismo naturale di silenziamento genico che rappresenta, oggi, una delle frontiere più promettenti e in rapido avanzamento nel campo della biologia e dello sviluppo dei farmaci.
La sua scoperta, nata da una ricerca scientifica insignita del Premio Nobel per la Fisiologia e la Medicina nel 2006, ha segnato, di fatto, un punto di svolta nella comprensione dei meccanismi di espressione o silenziamento dell’informazione genetica nelle cellule e da essa si è sviluppata una nuova classe di medicinali, chiamati agenti terapeutici RNAi. I farmaci RNAi agiscono differentemente rispetto ai medicinali odierni, andando a silenziare l’RNA messaggero (mRNA), impedendo l’espressione genica e bloccando così la produzione della proteina bersaglio. Un approccio rivoluzionario che consente di "spegnere" la produzione di proteine target alla fonte, anziché affrontarne gli effetti.
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Keywords | amiloidosi, transtiretina, Patisiran,

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