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Una terapia per l’Alfa Mannosidosi

Approvato Lamzede per la grave malattia genetica

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C’è una terapia per l’Alfa Mannosidosi, malattia genetica rara, progressiva e invalidante.
Il Gruppo Chiesi ha infatti annunciato che il CHMP (Committee for Human Medicinal Products) dell’EMA (European Medicines Agency) ha emesso parere positivo, raccomandando l’autorizzazione all’immissione in commercio di velmanase alfa, con il nome commerciale di Lamzede.
Lamzede è somministrato settimanalmente per via endovenosa per sostituire l’enzima malfunzionante o mancante che causa la malattia. L’opinione positiva del CHMP è stata emessa secondo la formula delle “circostanze eccezionali”, prevista dalla legislazione europea per il trattamento di disordini estremamente rari per i quali i tradizionali studi clinici su larga scala non sono eseguibili. Lamzede è stato studiato in 33 pazienti, sia bambini che adulti.
L’Alfa Mannosidosi (AM) è un disordine da accumulo lisosomiale, estremamente ...  (Continua) leggi la 2° pagina articolo di salute altra pagina

Keywords | mannosidosi, terapia, genetica,

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