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Sma, l’efficacia di risdiplam

Nuovi dati confermano gli effetti del farmaco

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Presentati nuovi dati a 2 anni su risdiplam in bambini di età compresa tra 2 e 7 mesi con atrofia muscolare spinale (SMA) sintomatica di tipo 1. I risultati a 2 anni in bambini trattati con la dose terapeutica selezionata di risdiplam (17/21), selezionata grazie alla fase 1 di dose-finding dello studio, hanno evidenziato un miglioramento continuo e il raggiungimento delle tappe fondamentali dello sviluppo motorio.
Questa analisi esplorativa ha dimostrato che, a due anni, l’88% circa dei bambini era in vita e non necessitava di ventilazione permanente. Inoltre, a due anni, il 59% (10/17 contro 7/17 a 1 anno) dei bambini era in grado di stare seduto senza supporto per almeno 5 secondi in base alla Gross Motor Scale delle Bayley Scales of Infant and Toddler Development, terza edizione (BSID-III).
Il 65% (11/17 contro 9/17 a 1 anno) ha mantenuto il controllo verticale della testa, il 29% ...  (Continua) leggi la 2° pagina articolo di salute altra pagina

Keywords | atrofia, sma, risdiplam,

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