(2° pagina) (Torna alla 1° pagina..) di lungo periodo ottenuti dallo fase di estensione in aperto dello studio NEURO-TTR pubblicati di recente nello European Journal of Neurology", ha commentato Massimo Boriero, vicepresidente, direttore generale di Akcea Italia. "Siamo pronti a continuare la collaborazione con l'AIFA per portare TEGSEDI ai pazienti del caso in tempi brevi".
L'hATTR è una malattia debilitante e progressiva poco conosciuta, causata dall'accumulo di proteine TTR alterate da mutazioni genetiche ereditarie e caratterizzata dal deposito di fibrille amiloidi in tutto l'organismo, compreso il sistema nervoso, che può avere conseguenze devastanti per la qualità di vita del paziente.
TEGSEDI, iniezione sottocutanea somministrata una volta la settimana a domicilio, contrasta la polineuropatia dell'hATTR alla fonte inattivando il gene difettivo in questi pazienti e riducendo la produzione anomala della proteina TTR. Si tratta del primo oligonucleotide antisenso disponibile in Italia per i pazienti affetti da hATTR con polineuropatia, nonché della prima terapia disponibile ai pazienti italiani somministrabile a domicilio.
"L'amiloidosi hATTR è una malattia complessa e ci rendiamo conto di quanto sia importante per i pazienti avere accesso al trattamento il prima possibile, considerata la rapida progressione della patologia. TEGSEDI rappresenta un'opzione terapeutica importante per la comunità hATTR e i dati di lungo periodo indicano che i pazienti trattati con TEGSEDI continuano a registrare miglioramenti degli indici di neuropatia e qualità di vita, con effetti più marcati osservati quando il trattamento è instaurato precocemente", ha commentato la dott.ssa Laura Obici della Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo.
La decisione dell'AIFA di approvare la rimborsabilità di TEGSEDI si è basata sui risultati dello studio di fase 3 NEURO-TTR di pazienti con hATTR con sintomi di polineuropatia, i quali hanno dimostrato che i soggetti trattati con TEGSEDI giovano di un beneficio significativo rispetto ai pazienti trattati con placebo per entrambi gli endpoint co-primari: il questionario di Norfolk sulla qualità di vita – Neuropatia diabetica (Norfolk QoL-DN) e punteggio mNIS+7 (Neuropathy Impairment Score +7), un indice della progressione della neuropatia.
Nel 2018 TEGSEDI è stato il primo farmaco a RNA autorizzato dalla Commissione Europea per pazienti adulti affetti da hATTR. Da allora ha continuato a ricevere autorizzazioni dalle autorità di regolamentazione e rimborsabilità in tutta Europa ed è ora disponibile sul marcato in 13 paesi.
TEGSEDI è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento della polineuropatia associata all'amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina (hATTR) negli adulti. Scoperto e sviluppato da Ionis Pharmaceuticals, TEGSEDI è il primo e l'unico farmaco a RNA al mondo somministrato per via sottocutanea studiato per ridurre la produzione della proteina transtiretina (TTR) umana. TEGSEDI è stato inoltre autorizzato all'immissione in commercio nell'Unione Europea e in Canada per il trattamento della polineuropatia di stadio 1 o 2 in pazienti adulti con amiloidosi ereditaria da transtiretina.
L'autorizzazione è stata concessa sulla base dei dati raccolti dallo studio internazionale randomizzato (2:1), in doppio cieco, di fase 3, NEURO-TTR, della durata di 15 mesi con arruolamento di 172 pazienti affetti da hATTR con sintomi di polineuropatia. Nella sperimentazione NEURO-TTR, TEGSEDI ha dimostrato miglioramenti significativi rispetto al placebo in valori relativi a neuropatia e qualità di vita misurati secondo la scala mNIS+7 (Neuropathy Impairment Score +7) e con il punteggio totale ottenuto nel questionario di Norfolk sulla qualità di vita – Neuropatia diabetica (Norfolk QOL-DN). I pazienti trattati con TEGSEDI hanno osservato benefici simili a prescindere dai sottogruppi (età, sesso, razza, regione, punteggio NIS (Neuropathy Impairment Score), mutazione Val30Met e stadio della malattia).
L'autorizzazione trova fondamento altresì nei dati raccolti dalla fase di estensione in aperto (OLE) di NEURO-TTR, attualmente in corso sui pazienti che hanno completato la sperimentazione NEURO-TTR, volta a valutare l'efficacia e sicurezza di TEGSEDI nel lungo periodo.

AVVERTENZE IMPORTANTI: TROMBOCITOPENIA E GLOMERULONEFRITE

Trombocitopenia

TEGSEDI causa la riduzione della conta piastrinica, che potrebbe comportare trombocitopenia improvvisa e imprevedibile, con rischio di morte. Un paziente in uno studio clinico è deceduto per emorragia intracranica.
TEGSEDI è controindicato nei pazienti con conta piastrinica inferiore a 100 x 109 /L
Prima di instaurare terapia con TEGSEDI, ottenere la conta piastrinica. Durante il trattamento, monitorare la conta piastrinica con scadenza settimanale se i valori sono pari a 75 x 109 /L o superiori, o con maggiore frequenza se inferiori a 75 x 109 /L
Se un paziente manifesta segni o sintomi di trombocitopenia, ottenere la conta piastrinica il prima possibile. Non somministrare dosi aggiuntive di TEGSEDI finché la conta piastrinica non è ritenuta interpretabile e accettabile da un professionista medico.
A seguito di interruzione della terapia per qualsiasi motivo, continuare a monitorare la conta piastrinica per otto settimane, o per un periodo più lungo se la conta piastrinica è inferiore alla norma, per verificare che il valore si mantenga al di sopra di 75 x 109 /L
Glomerulonefrite

TEGSEDI può causare glomerulonefrite, con possibile necessità di trattamento immunosoppressivo e insufficienza renale dialisi-dipendente. Un paziente in uno studio clinico ha sviluppato glomerulonefrite, non ha ricevuto terapia immunosoppressiva ed è rimasto dialisi-dipendente. Nelle sperimentazioni cliniche i casi di glomerulonefrite sono stati accompagnati da sindrome nefrotica, che può manifestarsi con edema, ipercoagulabilità con trombosi venosa o arteriosa e maggiore suscettibilità alle infezioni.
In genere non va instaurata terapia con TEGSEDI nei pazienti con proteine urinarie in rapporto alla creatinina (UPCR) pari a 1000 mg/g o superiore
Prima di instaurare terapia con TEGSEDI, misurare la creatinina sierica, la velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) e UPCR ed eseguire un'analisi completa delle urine. Durante il trattamento monitorare la creatinina sierica, eGFR e UPCR ogni due settimane. TEGSEDI non deve essere somministrato a pazienti con UPCR di 1000 mg/g o superiore o eGFR inferiore a 45 mL/minuto/1,73 m2, finché non ne è stata determinata la causa.
Se la somministrazione è sospesa, può essere ripresa a intervalli settimanali una volta che i valori di eGFR raggiungono ≥45 mL/minuto/1,73 m2, l'UPCR scende sotto i 1000 mg/g o la causa sottostante il declino della funzionalità renale è corretta. Nei pazienti con UPCR di 2000 mg/g o superiore, devono essere effettuate ulteriori analisi in relazione a glomerulonefrite acuta, come clinicamente indicato. In caso di glomerulonefrite acuta confermata, la terapia con TEGSEDI deve essere interrotta in via definitiva.

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09/06/2020 Andrea Sperelli

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