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Editing del genoma cura rara malattia genetica

A un passo dalla sperimentazione con le staminali del sangue

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Un gruppo di ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano ha messo a punto la road map per sperimentare l’editing del genoma per il trattamento di una grave malattia ereditaria, l’immunodeficienza severa combinata trasmissibile tramite cromosoma X (SCID-X1).
L’editing del genoma consente di correggere le mutazioni direttamente sul gene malato, riscrivendone la sequenza tramite dei “bisturi molecolari”, ma non è stato ancora applicato sull’uomo.
A firmare lo studio, pubblicato sulla prestigiosa rivista Science Translational Medicine, sono Luigi Naldini, direttore del SR-Tiget e docente presso l’UniversitĂ  Vita-Salute San Raffaele, e Pietro Genovese, ricercatore dello stesso istituto. A confermare il valore internazionale della ricerca dell’Istituto San Raffaele Telethon nel campo dell’editing genomico, è la recente inclusione di Naldini nel ...  (Continua) leggi la 2° pagina articolo di salute altra pagina

Keywords | editing, geni, molecolare,

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