Beta-talassemia, la terapia genica la cura

Efficace il trattamento con cellule autologhe CD34

Nuovi positivi dati sull’efficacia della terapia genica per la beta-talassemia.
Bluebird bio, l’azienda che ha sviluppato il trattamento, ha annunciato i risultati aggiornati dello studio di Fase 1/2 Northstar (HGB-204), ormai concluso, e nuovi dati ottenuti dagli studi clinici di Fase 3 Northstar-2 (HGB-207) e di Fase 3 Northstar-3 (HGB-212) condotti con la terapia genica basata su cellule autologhe CD34+ che codificano il gene della βA-T87Q globina nel trattamento di pazienti affetti da β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT).
“I risultati avanzati degli studi clinici condotti con la nostra terapia genica per il trattamento della TDT mostrano che pazienti con diversi genotipi raggiungono e mantengono per un periodo prolungato di anni l’indipendenza dalle trasfusioni con una produzione stabile di HbAT87Q, l’emoglobina derivata dalla terapia genica”, ha affermato David ...  (Continua) leggi la 2° pagina