Beta-talassemia, la terapia genica la cura

Parere positivo dal CHMP europeo

Bluebird bio ha annunciato che il Comitato per i medicinali ad uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Farmaci (EMA) ha espresso opinione favorevole raccomandando l’autorizzazione condizionale all’immissione in commercio per la terapia genica a base di cellule autologhe CD34+ che codificano il gene della β A-T87Q-globina (precedentemente nota come LentiGlobin).
Si tratta di una terapia genica per pazienti di età pari o superiore a 12 anni con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) con genotipo non β0/β0, per i quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (CSE) è appropriato, ma non è disponibile un donatore HLA-compatibile.
“È motivo di grande soddisfazione che il Comitato per i Medicinali ad uso umano abbia riconosciuto il potenziale della terapia genica nel trattamento della beta talassemia trasfusione-dipendente - commenta Alberto Avaltroni, ...  (Continua) leggi la 2° pagina