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La beta-talassemia ha una cura

Dati positivi sulla terapia genica da uno studio di fase III

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La beta-talassemia potrebbe essere sconfitta grazie alla terapia genica. I piccoli pazienti affetti dal disturbo, e costretti ad effettuare trasfusioni di sangue ogni 3 settimane e la terapia chelante ogni giorno per evitare sovraccarichi di ferro, potrebbero presto esserne liberati, stando ai risultati di uno studio di fase III presentato nel corso del Congresso dell’Associazione europea di ematologia (Eha) di Stoccolma.
Al lavoro hanno partecipato diversi centri di tutto il mondo coordinati dal prof. Franco Locatelli, direttore del Dipartimento oncoematologico, di terapia cellulare e genica dell’ospedale Bambino Gesù di Roma.
I dati riguardano gli studi di fase I/II Northstar (HGB-204) e di fase clinica III Northstar (HGB-207) e la terapia genica LentiGlobin, ideata dall’azienda biotech americana Bluebird Bio.
Il vettore lentivirale trasporta una versione corretta del gene Hbb ...  (Continua) leggi la 2° pagina articolo di salute altra pagina

Keywords | Dna, talassemia, genica,

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