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Sindrome di Sanfilippo, terapia di sostituzione enzimatica

Si sperimenta la prima terapia del genere

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Sta per partire la sperimentazione della prima terapia di sostituzione enzimatica per la cura della sindrome di Sanfilippo.
La FDA, ente regolatorio statunitense, ha dato il via libera per il primo studio sugli esseri umani per la molecola candidata SOBI003, accettandone in tal modo la richiesta di nuovo farmaco sperimentale. Inoltre, SOBI003 ha ottenuto dalla FDA lo status di Fast Track, cioè la revisione accelerata per facilitare lo sviluppo di farmaci che trattano una condizione grave o pericolosa per la vita. SOBI003 è una sulfamidasi ricombinante umana modificata chimicamente per il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo IIIA (MPS IIIA), un raro disordine metabolico noto anche come sindrome di Sanfilippo di tipo A.
“L'MPS IIIA è una condizione pericolosa per la vita e pochissimi pazienti sopravvivono fino all'età adulta. Ci sono enormi esigenze mediche insoddisfatte per ...  (Continua) leggi la 2° pagina articolo di salute altra pagina

Keywords | Sanfilippo, terapia, enzimatica,

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