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Atrofia muscolare spinale, nuova speranza da Nusinersen

Il farmaco mostra risultati promettenti durante la sperimentazione

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C'├Ę una nuova speranza per i bambini colpiti da atrofia muscolare spinale (Sma). Si chiama Nusinersen, un nuovo farmaco che in fase di sperimentazione ha dimostrato di poter migliorare la funzione muscolare dei bambini affetti dalla terribile malattia genetica.
┬źL'atrofia muscolare spinale a esordio infantile, la pi├╣ grave, colpisce i bambini sotto i sei mesi di et├á con un'aspettativa di vita che in genere non supera i due anni senza supporto respiratorio e alimentare┬╗, spiega Richard Finkel, direttore del Reparto di neurologia al Nemours Children's Hospital di Orlando e autore principale dell'articolo apparso su The Lancet.
La Sma ├Ę causata da un deficit della proteina SMN, provocato a sua volta da alterazioni a carico del gene SMN1. Nusinersen ├Ę un oligonucleotide antisenso che si lega a uno specifico RNA bersaglio regolando l'espressione del gene SMN2, quasi identico a SMN1. In tal ...  (Continua) leggi la 2° pagina articolo di salute altra pagina

Keywords | Sma, atrofia, Nusinersen,

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