Sma, l’efficacia di nusinersen

I dati confermano la sicurezza e la durata d’azione del farmaco

Nuovi dati presentati da Biogen confermano la sicurezza e la durata d’azione mantenuta nel tempo di nusinersen, evidenziando i benefici della terapia, clinicamente significativi, per le persone affette da atrofia muscolare spinale (SMA).
In particolare, in occasione del 71° congresso annuale della American Academy of Neurology (AAN) a Philadelphia, Biogen ha presentato i dati dello studio di estensione SHINE – in cui i pazienti sono stati seguiti in follow-up per un massimo di quattro anni -, insieme ai dati dello studio NURTURE sui neonati pre-sintomatici e a una valutazione dei neurofilamenti fosforilati a catena pesante (pNF-H) come biomarcatori.
“Gli obiettivi raggiunti in questi studi segnano una nuova pagina per la comprensione di cosa significa vivere con la SMA. Le nuove informazioni raccolte hanno infatti un valore inestimabile per capire l’esperienza a lungo termine di ...  (Continua) leggi la 2° pagina