Nuovo farmaco per l’atrofia muscolare spinale

Via libera alla commercializzazione di Spinraza

C’è una nuova speranza per i bambini affetti da atrofia muscolare spinale (Sma). Si tratta del farmaco Spinraza (nusinersen), disponibile e rimborsabile per tutti i pazienti affetti da SMA 5q di tipo I, II o III.
Aifa ha inoltre riconosciuto l’inserimento di nusinersen nell’elenco dei farmaci innovativi e nel fondo per i farmaci innovativi non oncologici, istituito dalla legge di bilancio 2017.
«Il percorso di valutazione della Commissione tecnico scientifica Aifa, supportata da un gruppo di esperti dell’Istituto Superiore di Sanità – commenta Daniela Lauro, presidente della Onlus nata per dar voce ai genitori dei bambini affetti dalla malattia genetica rara e spesso fatale - segue la strada intrapresa dall’agenzia statunitense Food and Drug Administration (FDA), che dallo scorso dicembre ha approvato Spinraza quale trattamento ufficiale per la Sma. La commozione e la gioia in questo ...  (Continua) leggi la 2° pagina