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Duchenne, Givinostat ne rallenta la progressione

Il farmaco ha effetti positivi sullo sviluppo della malattia istologica

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Il farmaco Givinostat si è rivelato in grado di contrastare la progressione della malattia istologica in pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Lo dimostra uno studio pubblicato su Neuromuscolar Disorders da un team dell'Università di Pavia.
Paolo Bettica, coordinatore della ricerca, spiega: «La DMD è la più comune distrofia muscolare dell’infanzia ed è causata da mutazioni nel gene della distrofina che portano a deficit di distrofina e conseguente instabilità della membrana cellulare. Tale instabilità determina un afflusso incontrollato di calcio, infiammazione, necrosi e sostituzione di tessuto muscolare con tessuto fibrotico e adiposo che, a sua volta, porta a grave deterioramento e debolezza muscolare».
«Il blocco farmacologico dell’attività dell’istone deacetilasi (HDAC) - attiva in modo costitutivo nei muscoli affetti da DMD - da parte di inibitori dell’HDAC ...  (Continua) leggi la 2° pagina articolo di salute altra pagina

Keywords | Duchenne, Givinostat, istologica,

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