Sezioni medicina


Pubblicita Pubblicita

La terapia genica per la leucodistrofia metacromatica

Risultati preliminari su efficacia e sicurezza

Varie_5841.jpg

La terapia genica messa a punto nei laboratori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica di Milano (SR-Tiget) conferma la sua efficacia per il potenziale trattamento precoce della leucodistrofia metacromatica (MLD).
Si tratta di una rara malattia neurodegenerativa causata dall’alterazione di un gene chiamato ARSA (arilsulfatasi), che porta alla perdita progressiva delle capacità cognitive e motorie dei bambini che ne sono colpiti.
I risultati pubblicati sulla rivista scientifica The Lancet descrivono i risultati dell’osservazione sui primi nove pazienti su 20 trattati nel contesto di uno studio clinico di fase 1-2 avviato nel 2010 e ancora in corso, che è stato coordinato da Alessandra Biffi presso l’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica di Milano. I 9 pazienti dello studio sono affetti da MLD ad esordio precoce (tardo-infantile o giovanile precoce), cioè ...  (Continua) leggi la 2° pagina articolo di salute altra pagina

Keywords | leucodistrofia, metacromatica, gene,

Sondaggi Nei preliminari sessuali non bisogna tralasciare...
Che cosa? Vota | Risultati

Tutti i SONDAGGI di ItaliaSalute.it

ai preferiti di salute

Abbonati ai Feed Rss Aggiungi a IGoogle Aggiornamenti 
              sulla salute, sulla medicina, promozioni La Pubblicità su Italia SaluteAvvertenze privacy

Le informazioni di medicina e salute non sostituiscono l'intervento del medico curante


Questa pagina è stata letta 2071 volte