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Malattia di Pompe, avalglucosidasi alfa efficace

Miglioramenti significativi sulle forme a esordio tardivo

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Nello studio clinico di fase 3, la terapia enzimatica sostitutiva (Enzyme Replacement Threapy - ERT) sperimentale di Sanofi, avalglucosidasi alfa, ha dimostrato miglioramenti clinicamente significativi delle manifestazioni critiche (compromissione della funzione respiratoria e diminuzione della mobilità) della malattia di Pompe a esordio tardivo (late-onset Pompe disease - LOPD).
I risultati dello studio sono stati presentati nel corso di una sessione scientifica virtuale ospitata da Sanofi.
Avalglucosidasi alfa ha raggiunto l’endpoint primario dimostrando la non inferiorità nel miglioramento della funzione respiratoria rispetto ad alglucosidasi alfa (standard terapeutico) in pazienti con malattia di Pompe a esordio tardivo.
Questi dati saranno la base dei dossier che saranno sottoposti alla valutazione delle autorità regolatorie a livello mondiale nella seconda metà di ...  (Continua) leggi la 2° pagina articolo di salute altra pagina

Keywords | Pompe, avalglucosidasi, enzimatica,

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