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ARTICOLI TROVATI : 29

Risultati da 1 a 10 DI 29

26/05/2016 10:59:14 Studio internazionale dimostra il rischio dei prodotti ricombinanti

Emofilia A grave, meglio i prodotti derivati dal plasma
SIPPET è il primo studio randomizzato nel campo dell’emofilia sul ruolo del tipo di prodotto di trattamento dell’emofilia A grave nello sviluppo di inibitore.
La ricerca è stata coordinata da Flora Peyvandi e Pier Mannuccio Mannucci della Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico e dell’Università degli Studi di Milano.
I pazienti con emofilia A soffrono di episodi di sanguinamento per tutta la vita a causa della mancanza nel loro sangue del Fattore VIII della ... (Continua)

11/04/2016 11:19:48 Studio dimostra l'efficacia dell'approccio su modello animale

Malattia di Krabbe, una possibilità dalla terapia genica
La malattia di Krabbe potrebbe essere curata grazie alla terapia genica. Lo dimostra un nuovo studio condotto dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon di Milano (SR-Tiget) guidati da Angela Gritti, capo dell’unità Terapia genica con cellule staminali neurali per le malattie da accumulo lisosomiale.
La ricerca ha dimostrato l’efficacia di un approccio di terapia genica intracerebrale per bloccare il danno neurologico in una grave malattia, quella di Krabbe, causata da mutazioni in ... (Continua)

05/04/2016 11:49:00 L'approccio di ricercatori italiani sembra efficace e sicuro

Pallottole molecolari contro l'atrofia muscolare spinale
Nuovo possibile approccio per la cura dell'atrofia muscolare spinale. A proporlo sono gli scienziati del Centro Internazionale di Ingegneria Genetica e Biotecnologia di Trieste guidati da Franco Pagani.
I ricercatori italiani hanno sperimentato l'efficacia di «pallottole molecolari», ovvero piccole molecole di acido ribonucleico (U1 Rna), in grado di riparare il danno provocato dall'alterazione a carico del gene SMN2. Per la prima volta, sebbene ancora su modello animale, una nuova classe di ... (Continua)

08/03/2016 16:44:00 Migliore prevenzione delle emorragie grazie al fattore VIII ricombinante

Emofilia A, efmoroctocog alfa efficace
Efmoroctocog alfa rappresenta un miglioramento evidente negli standard di cura delle persone affette da emofilia A. Uno studio effettuato in collaborazione da ricercatori svedesi, danesi e francesi ha messo a confronto il fattore VIII ricombinante convenzionale (rFVIII) con efmoroctocog alfa, fattore VIII ricombinante caratterizzato da un'emivita prolungata.
Due gruppi di pazienti hanno ricevuto rFVIII in 3 somministrazioni settimanali di 30 IU/Kg o efmoroctocog alfa alla dose di 45 IU/Kg ... (Continua)

02/03/2016 12:30:00 Parere positivo del Chmp per rFIXFc

Nuova proteina per l'emofilia B
A breve sarà disponibile un nuovo trattamento per l'emofilia B. Si tratta di rFIXFc, proteina di fusione ricombinante ad emivita prolungata costituita dal fattore IX della coagulazione connesso al dominio Fc dell'IgG1 umana.
Il Chmp (Comitato europeo per i medicinali ad uso umano) ha dato parere positivo alla sua commercializzazione, che dovrà ora essere ufficializzata dall'Agenzia europea per i medicinali (Ema).
Se approvato, rFIXFc sarebbe tra le prime terapie nell’Unione europea a ... (Continua)

11/02/2016 10:22:06 Ricercatori cercano una terapia per la Porpora Trombotica Trombocitopenica

Un anticorpo per curare i micro-trombi del cervello
In molti casi di ictus o infarto il problema nasce da un trombo, ovvero un coagulo che blocca la circolazione del sangue e che può creare gravi danni, se non si interviene in tempo.
Esiste però una malattia ancora più subdola nella quale i trombi sono tanti, si formano soprattutto nel cervello e sono abbastanza piccoli da non bloccare completamente i vasi sanguigni. Anche se non creano ictus, però, questi micro-trombi provocano cefalee, alterazione dello stato mentale, perdita delle ... (Continua)

09/12/2015 09:37:00 Studio italiano dimostra la possibilità di manipolare pesantemente il genoma

Terapia genica, si può sostituire un intero cromosoma
Sostituire un cromosoma sano al posto di uno malato all’interno di una cellula? Ora è possibile grazie a un esperimento realizzato dall’Istituto di ricerca genetica e biomedica del Consiglio nazionale delle ricerche (Irgb-Cnr) di Milano nel gruppo ‘Genoma umano’, Istituto clinico Humanitas, di Rozzano (Mi) e illustrato sulla rivista Oncotarget.
Il team di ricerca, guidato da Paolo Vezzoni, Anna Villa e Marianna Paulis, è riuscito per la prima volta a sostituire un cromosoma difettoso con ... (Continua)

05/03/2015 09:33:00 Tecnologia che sfrutta i vettori lentivirali derivati dall'Hiv

Nuova terapia genica per l'emofilia
Una nuova terapia genica per l'emofilia potrebbe essere sviluppata sulla base dei vettori lentivirali derivati dall'Hiv.
Un team internazionale di ricercatori guidati da Luigi Naldini, direttore dell’Istituto Telethon San Raffaele per la Terapia genica (TIGET) di Milano, ha messo infatti a punto una terapia genica che potrebbe offrire una cura definitiva per l’emofilia B, malattia genetica dovuta al difetto di uno dei fattori della coagulazione del sangue che causa sanguinamenti spontanei, ... (Continua)

26/02/2015 11:24:00 Nelle persone affette da emofilia A
Emofilia, turoctocog alfa riduce i sanguinamenti
Disponibile anche per i pazienti italiani il farmaco turoctocog alfa per il trattamento dei pazienti affetti da Emofilia di tipo A.
Il medicinale ha dimostrato la sua efficacia in vari trial clinici. Lo studio Guardian2 dimostra che i pazienti con emofilia A con il più alto tasso di sanguinamenti per anno (ABR) all’inizio del trattamento con turoctocog alfa, presentano la maggiore riduzione col perdurare della cura con il farmaco.
L’analisi post hoc dello studio Guardian2 ha evidenziato ... (Continua)
14/11/2014 Ricercatori sperimentano cura su modello murino

La terapia genica cura l'emofilia
Una sperimentazione basata sulla terapia genica è riuscita a guarire alcuni topi affetti da emofilia. Il successo è frutto del lavoro di un gruppo di scienziati della Stanford University School of Medicine, che hanno applicato una tecnica di “editing genomico”, sostituendo il gene difettoso che causa la malattia.
I pazienti affetti da emofilia non riescono a produrre il giusto livello di alcuni fattori di coagulazione, il che li espone a pericolose perdite di sangue. Ci sono 3 differenti ... (Continua)

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