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Pallottole molecolari contro l'atrofia muscolare spinale

L'approccio di ricercatori italiani sembra efficace e sicuro

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Nuovo possibile approccio per la cura dell'atrofia muscolare spinale. A proporlo sono gli scienziati del Centro Internazionale di Ingegneria Genetica e Biotecnologia di Trieste guidati da Franco Pagani.
I ricercatori italiani hanno sperimentato l'efficacia di «pallottole molecolari», ovvero piccole molecole di acido ribonucleico (U1 Rna), in grado di riparare il danno provocato dall'alterazione a carico del gene SMN2. Per la prima volta, sebbene ancora su modello animale, una nuova classe di farmaci si è rivelata efficace in questo tipo di malattia.
Lo studio, ancora in corso e i cui primi risultati sono stati pubblicati su Nature Communications, descrive l'azione delle piccole molecole, che correggono il processo di maturazione dell'Rna messaggero ripristinando la produzione della proteina SMN, carente nei pazienti affetti da Sma.
«Si tratta di un approccio terapeutico mirato che ...  (Continua) leggi la 2° pagina articolo di salute altra pagina

Keywords | pallottole, molecolari, malattie, genetiche,

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