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Nuova terapia genica per l'emofilia

Tecnologia che sfrutta i vettori lentivirali derivati dall'Hiv

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Una nuova terapia genica per l'emofilia potrebbe essere sviluppata sulla base dei vettori lentivirali derivati dall'Hiv.
Un team internazionale di ricercatori guidati da Luigi Naldini, direttore dell’Istituto Telethon San Raffaele per la Terapia genica (TIGET) di Milano, ha messo infatti a punto una terapia genica che potrebbe offrire una cura definitiva per l’emofilia B, malattia genetica dovuta al difetto di uno dei fattori della coagulazione del sangue che causa sanguinamenti spontanei, dannosi per l’organismo e potenzialmente letali.
Questa terapia agisce alla base della malattia fornendo l’informazione genetica corretta alle cellule del paziente perchè possano produrre un fattore della coagulazione funzionante.
Lo studio, frutto della collaborazione del gruppo di Luigi Naldini con ricercatori in Germania, Francia, Belgio e USA è pubblicato sulla prestigiosa rivista Science ...  (Continua) leggi la 2° pagina articolo di salute altra pagina

Keywords | emofilia, terapia, genica,

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