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La terapia genica cura l'emofilia

Ricercatori sperimentano cura su modello murino

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Una sperimentazione basata sulla terapia genica è riuscita a guarire alcuni topi affetti da emofilia. Il successo è frutto del lavoro di un gruppo di scienziati della Stanford University School of Medicine, che hanno applicato una tecnica di “editing genomico”, sostituendo il gene difettoso che causa la malattia.
I pazienti affetti da emofilia non riescono a produrre il giusto livello di alcuni fattori di coagulazione, il che li espone a pericolose perdite di sangue. Ci sono 3 differenti tipi di emofilia, ma le forme più comuni sono la A e la B, dove si registra rispettivamente la mancanza dei fattori VIII e IX.
Finora il problema della terapia genica è stata la mancanza di precisione assoluta nell'inserzione del gene nel Dna. Servono infatti particolari enzimi che tagliano il Dna allo scopo di posizionare il gene, che ha bisogno peraltro di un promotore per funzionare correttamente. ...  (Continua) leggi la 2° pagina articolo di salute altra pagina

Keywords | emofilia, sangue, gene,

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