Si può ridurre il numero di emorragie nei soggetti con emofilia A o B grazie alla profilassi con fitusiran. A sostenerlo sono due studi di fase 3, il primo dei quali, ATLAS-INH, è apparso su The Lancet. Fitusiran è un micro-Rna inibitore che abbatte la produzione della proteina anticoagulante naturale, l'antitrombina.
I dati mostrano che due terzi degli uomini con emofilia A o B con inibitori che hanno ricevuto fitusiran profilattico non hanno avuto sanguinamenti che richiedano un trattamento durante il periodo di studio rispetto al 5% nel gruppo del trattamento al bisogno. «Una delle complicazioni più critiche nel trattamento dell'emofilia è lo sviluppo di inibitori, che rendono inefficace la terapia sostitutiva standard e limitano le opzioni terapeutiche per l'emofilia», spiega il primo autore Guy Young del Centro di emostasi e trombosi presso l'Ospedale pediatrico di Los Angeles, ...
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