Sezioni medicina
- Analisi cliniche
- Andrologia
- Balbuzie
- Cardiologia
- Chirurgia.it
- Dermatologia
- Diabete
- Ematologia
- Endocrinologia
- Farmacologia
- Flebologia
- Gastroenterologia
- Genetica
- Geriatria
- Ginecologia
- Gravidanza
- Handicap
- Malattie infettive
- Malattie renali
- Medicine naturali
- Neurologia
- Oculistica
- Odontoiatria
- Orecchie e gola
- Ortopedia
- Pediatria
- Psichiatria
- Psicologia
- Sclerosi
- Trapianti
- Tumori
- Urologia
- Viaggi
Una terapia genica per la LAD-I
Malattia rara che impedisce di difendersi dalle infezioni
Grazie a una terapia genica 9 bambini con un grave deficit di adesione leucocitaria di tipo I (LAD-I), una malattia rara che impedisce al sistema immunitario di difenderli dalle infezioni anche più banali, hanno visto ripristinata la funzione immunitaria in modo duraturo. Lo rivela uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine, in cui l’autore senior Donald Kohn riporta i risultati a due anni su nove pazienti di età compresa tra 5 mesi e 9 anni che hanno ricevuto la terapia presso tre centri clinici: il Mattel Children’s Hospital della Ucla (Usa), il Great Ormond Street Hospital (Gosh) di Londra e l’Hospital Infantil Universitario Niño Jesús di Madrid.
Tutti e nove i bambini nello studio — un campione piccolo data la rarità della patologia — hanno risposto positivamente al trattamento e vivono senza sintomi della malattia. Le lesioni cutanee e le gengive gravemente infiammate, ...
(Continua)
leggi la 2° pagina
NOTIZIE SPECIFICHE SU | LAD-I, infezioni, genica,
Del 09/05/2025 09:45:00
Notizie correlate
-
Nuovo trattamento per la fibrosi cistica
In via di approvazione ALYFTREK
(Continua)
-
La SMA si può prevenire
Il caso di una bambina trattata in utero con risdiplam
(Continua)
-
Terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich
Il trattamento dovrà essere autorizzato dall'Ema
(Continua)
-
Distrofia di Duchenne, approvato vamorolone
Il farmaco agisce sul recettore dei glucocorticoidi
(Continua)
-
Angioedema ereditario, efficace garadacimab
L’inibitore del Fattore XIIa come trattamento a singola somministrazione mensile
(Continua)
-
Nuove terapie per la sindrome di Leigh
Ricercatori italiani tentano lo sviluppo di due diversi trattamenti
(Continua)
-
La curcumina per la Sma
L’antiossidante contenuto nella curcuma migliora la qualità di vita dei pazienti
(Continua)
-
Malattie genetiche, l’età del padre è un fattore di rischio
Maggiore è l’età paterna più alti sono i rischi per il feto
(Continua)
-
Nuovo approccio per la distrofia muscolare di Duchenne
Metodo innovativo per spegnere l’infiammazione muscolare
(Continua)
-
Un farmaco per l’angioedema ereditario
Valutata l’efficacia di donidalorsen
(Continua)
-
La terapia genica per la Sma
Già 8 i bambini salvati al Meyer
(Continua)
-
Nuovo farmaco per la distrofia di Duchenne
Approvato negli Stati Uniti givinostat
(Continua)
-
Tofersen per una forma rara di Sla
Primo farmaco a ricevere parere positivo
(Continua)
-
Prima terapia per l’atassia di Friedreich
Approvato l’utilizzo di omaveloxolone
(Continua)
-
Terapia genica per l’Ada-Scid
Positivi i risultati a lungo termine
(Continua)
-
La terapia Crispr per l’angioedema ereditario
Da uno studio emergono dati positivi
(Continua)
-
L’Intelligenza Artificiale per la fibrosi cistica
Nuove prospettive di cura per la patologia respiratoria
(Continua)
-
L’editing genetico per la fenilchetonuria
Cura possibile con due nuove versioni di Crispr
(Continua)
-
Sma, nuovi dati su nusinersen
I risultati dopo la terapia genica
(Continua)
Centro Malattie
Le informazioni di medicina e salute non sostituiscono
l'intervento del medico curante
Questa pagina è stata letta
1877 volte
Redazione TEL. 351.666.0811
Via Albanese Ruffo 48, 00178 Roma
Centro Medico Okmedicina.it Via Albanese Ruffo 40-46, 00178 Roma
Mail redazione
Copyright © 2000-2023 Okmedicina ONLUS Riproduzione riservata anche parziale
