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Nuovo farmaco per l’acondroplasia
Approvato il primo farmaco in Europa per il trattamento della patologia
L’Agenzia italiana del farmaco ha approvato l’immissione in commercio di Voxzogo, il primo medicinale ad essere approvato in Europa per il trattamento dei bambini con acondroplasia, la forma più comune di displasia scheletrica. La patologia comporta la bassa statura sproporzionata delle persone che ne sono affette e colpisce in media circa un bambino su 25 mila nati. L’opzione terapeutica sviluppata da BioMarin può essere somministrata, sotto forma di un’unica iniezione sottocute al giorno e previa conferma della diagnosi dopo appropriati test genetici, a bambini di almeno due anni che presentano epifisi (l’estremità tondeggiante delle ossa lunghe) non chiuse. La rimborsabilità di Voxzogo è prevista per la fascia d’età che va da 5 a 14 anni.
L’acondroplasia provoca nei maschi un rallentamento della crescita, tanto che da adulto raggiungono una statura media di circa 1,32 metri, mentre una ...
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