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(2° pagina) (Torna alla 1° pagina..) epatica e ai dati fino a tre anni sul prurito nei pazienti con prurito da moderato a grave in trattamento con elafibranor. Sono stati inoltre valutati endpoint esplorativi relativi alla fatigue e al sonno, attraverso l’utilizzo di Patient Reported Outcomes (PROs).
“Durante il periodo di osservazione di tre anni, i dati su elafibranor suggeriscono un’efficacia prolungata e confermano il profilo di sicurezza del farmaco. Per me, come medico, è importante quando i pazienti mi comunicano una riduzione dell’impatto del prurito e della fatigue” - ha affermato il dottor Kris Kowdley, Direttore del Liver Institute Northwest di Washington e ricercatore principale dello studio ELATIVE. - Il trattamento con elafibranor ha avuto un impatto sui sintomi del prurito e sui marcatori surrogati della fibrosi e questi sono risultati importanti per le persone che vivono con PBC”.
I nuovi dati su odevixibat (Bylvay®) per il trattamento della PFIC e odevixibat (Kayfanda®) nell'ALGS sono relativi all’efficacia e alla sicurezza a lungo termine e provengono da due studi di estensione in aperto di fase III. Questi nuovi dati hanno dimostrato l’efficacia prolungata e il miglioramento nei parametri quali altezza, peso e qualità del sonno nei pazienti trattati con odevixibat per almeno 72 settimane in entrambe queste malattie colestatiche rare.
“Questi dati di estensione in aperto dello studio PEDFIC 2 suggeriscono che la riduzione iniziale del prurito e dei livelli sierici di acidi biliari ottenuta dopo l’inizio del trattamento con odevixibat, venga mantenuta nel lungo termine - ha dichiarato il dott. Richard J. Thompson, Professore di Epatologia Molecolare presso il King’s College di Londra e ricercatore principale dello studio PEDFIC 2. - Stiamo anche osservando riduzioni sia del prurito sia degli acidi biliari sierici in numerosi sottotipi di PFIC. Si tratta di informazioni importanti per comprendere la gestione terapeutica dei nostri pazienti con PFIC”.
“Grazie al nostro lavoro con le comunità di pazienti, sappiamo che ricevere una diagnosi di PBC, PFIC o ALGS può essere devastante per un paziente e per chi lo assiste. - ha affermato Sandra Silvestri, EVP e Chief Medical Officer di Ipsen. - Oggi siamo orgogliosi di poter dire che sia i dati presentati su elafibranor sia quelli di odevixibat nelle due indicazioni sono molto importanti per la comunità scientifica, così come per i pazienti che possono contare su terapie efficaci e sicure in grado di migliorare la qualità della vita. Ipsen è impegnata per portare un reale miglioramento nelle malattie colestatiche rare e siamo solo all’inizio”.

La Colangite Biliare Primitiva (PBC)
La PBC è una malattia epatica colestatica rara, autoimmune, che colpisce circa nove donne per ogni uomo. Un accumulo di bile e tossine (colestasi) e un’infiammazione cronica provocano fibrosi del fegato e distruzione dei dotti biliari. È una patologia cronica che, se non trattata efficacemente, può peggiorare nel tempo, determinando la necessità di trapianto di fegato e, in alcuni casi, la morte prematura. La PCB ha un impatto significativo sulla vita dei pazienti, a causa dei sintomi debilitanti, tra cui i più comuni sono prurito e affaticamento.

Elafibranor
Elafibranor è il primo nella categoria degli agonisti del recettore attivato dal proliferatore del perossisoma (PPAR, peroxisome proliferator-activated receptor), con somministrazione orale una volta al giorno, che esercita un effetto sui recettori PPARalfa and PPARdelta, che si ritiene siano regolatori chiave dell’omeostasi degli acidi biliari, dell’infiammazione e della fibrosi.
L’attivazione di PPARalfa e PPARdelta riduce la tossicità biliare e migliora la colestasi modulando la sintesi degli acidi biliari, la detossificazione ed il trasporto. L’attivazione di PPARalfa e PPARdelta ha anche effetti antinfiammatori, agendo su vie metaboliche diverse. I benefici di elafibranor sono la sua capacità di ridurre i livelli di fosfatasi alcalina e bilirubina negli adulti con PBC. Si prevede pertanto che elafibranor abbia benefici clinici nel ritardare la fibrosi epatica, cirrosi, la necessità di trapianto di fegato e la morte.

La Colestasi Intraepatica Familiare Progressiva (PFIC) e la Sindrome di Alagille (ALGS)
La PFIC appartiene a un gruppo di malattie genetiche rare in cui gli acidi biliari si accumulano nel fegato, provocando danni che possono causare insufficienza epatica. La ALGS, anch’essa una malattia genetica rara, colpisce diversi organi, inclusi fegato, cuore, scheletro, occhi e reni. Senza una diagnosi precoce e una gestione efficace, le persone che vivono con la PFIC e la ALGS potrebbero aver bisogno di un trapianto di fegato. Il prurito debilitante, causato dall’accumulo di acidi biliari nel siero, è uno dei sintomi più comuni in entrambe le patologie, incidendo in modo significativo sul sonno e sulle attività quotidiane e provocando lesioni cutanee, disturbi del sonno, irritabilità e scarsa attenzione.

Odevixibat
Odevixibat è un inibitore non sistemico del trasportatore ileale degli acidi biliari (IBAT, ileal bile acid transporter) con somministrazione una volta al giorno. Approvato negli Stati Uniti come prima opzione di trattamento farmacologico per i pazienti di età pari o superiore a 3 mesi affetti da prurito colestatico dovuto a colestasi intraepatica progressiva familiare (PFIC), nel giugno 2021 odevixibat è stato approvato anche nell’Unione Europea come prima opzione di trattamento farmacologico per tutti i tipi di PFIC in pazienti a partire dai 6 mesi di età. Odevixibat ha ricevuto la designazione esclusiva di farmaco orfano per il trattamento della PFIC negli Stati Uniti e nella UE. Odevixibat potrebbe non essere efficace in un sottogruppo di pazienti con PFIC di tipo 2 con varianti specifiche del gene ABCB11, che provocano l’assenza completa o la mancanza completa di funzionalità della proteina della pompa di esportazione dei sali biliari.
Notizie specifiche su: colestatiche, malattie, farmaci, 19/11/2024 Andrea Sperelli