Sezioni medicina


Eplontersen per la Polineuropatia

Nei pazienti con polineuropatia amiloide ereditaria da transtiretina

I risultati positivi dello studio di Fase III NEURO-TTRansform nei pazienti con polineuropatia amiloide ereditaria mediata da transtiretina (ATTRv-PN) sono stati pubblicati sul The Journal of the American Medical Association (JAMA) confermando ulteriormente i benefici di eplontersen in tutto lo spettro della malattia.
I risultati dell'analisi primaria a 66 settimane hanno mostrato un miglioramento di tutti gli endpoint co-primari e secondari, evidenziando la vasta gamma di benefici clinicamente rilevanti che derivano dal trattamento con eplontersen, oligonucleotide antisenso coniugato (ASO) con ligando che inibisce la produzione di transtiretina epatica (TTR). Anche i risultati di fine trattamento hanno dimostrato come eplontersen continui a mostrare miglioramenti duraturi a 85 settimane.
Nello studio di Fase III NEURO-TTRansform, i pazienti trattati con eplontersen hanno mostrato un ...  (Continua) leggi la 2° pagina

Notizie su: amiloidosi, transtiretina, Eplontersen,

Notizie correlate


Il codice a barre dei cromosomi Una nuova chiave per leggere il genoma umano





CAR-T, possibile la somministrazione in vivo Nuovo approccio con nanoparticelle lipidiche





Come contrastare gli effetti negativi dell'editing genetico Due approcci diversi per perfezionare la tecnica





Il ruolo di un gene nelle malattie mitocondriali Nuove prospettive terapeutiche grazie all'analisi delle mutazioni di POLG





La prima terapia di editing genetico su misura Realizzata su un bambino affetto da malattia rara





Le differenze di genere non derivano solo dalla genetica Fondamentali per la salute anche i fattori non medici





Terapia genica per la leucodistrofia metacromatica Se somministrata in fase precoce può cambiare la storia della malattia





Come cambia il Dna per sopravvivere La parabola evolutiva delle popolazioni che abitano sugli altopiani





Sindrome Vexas, scoperti i meccanismi alla sua base Individuati tramite l'editing genetico





La Sindrome di Phelan-McDermid Comprenderla per sviluppare nuovi approcci terapeutici





Ecco perché le donne vivono di più Il ruolo del cromosoma X secondario





La violenza altera il Dna Segni di stress legati alle violenze anche nei discendenti





Amiloidosi da transtiretina, efficace acoramidis Farmaco importante contro la malattia che causa insufficienza cardiaca





La ricetta antistress per le proteine contro Alzheimer e Sla Studiato il ruolo della proteina TDP-43





Dal cordone le cellule per guarire Processo di produzione più semplice per le cellule Carcik





Come si mescola il Dna durante il concepimento Una mappa del processo genetico che garantisce la trasmissione





Editing genomico cura malattia rara Neonato affetto da deficit di ornitina transcarbamilasi





La terapia Car-T per la sclerodermia Trattata con le cellule modificate la prima paziente reumatologica





Un nuovo strumento per capire le cellule Una tecnica analizza lo scambio di informazioni all'interno delle cellule





Centri di eccellenza

Cardiochirurgia Cardiologia Chirurgia Dermatologia Endocrinologia & diabetologia Gastroenterologia
Ginecologia & Ostetricia Immunologia & Allergologia Infettivologia Neurochirurgia Neurologia Oculistica Oncologia Ortopedia Traumatologia otorinolaringoiatria Pediatria Pneumologia Urologia & Nefrologia
Tutti i TEST di ItaliaSalute.it
Salute

Le informazioni di medicina e salute non sostituiscono l'intervento del medico curante

Avvertenze Privacy a norma Regolamento UE 2016/679 GDPR.


Questa pagina è stata letta 333709 volte