Eplontersen per la Polineuropatia

Nei pazienti con polineuropatia amiloide ereditaria da transtiretina

I risultati positivi dello studio di Fase III NEURO-TTRansform nei pazienti con polineuropatia amiloide ereditaria mediata da transtiretina (ATTRv-PN) sono stati pubblicati sul The Journal of the American Medical Association (JAMA) confermando ulteriormente i benefici di eplontersen in tutto lo spettro della malattia.
I risultati dell'analisi primaria a 66 settimane hanno mostrato un miglioramento di tutti gli endpoint co-primari e secondari, evidenziando la vasta gamma di benefici clinicamente rilevanti che derivano dal trattamento con eplontersen, oligonucleotide antisenso coniugato (ASO) con ligando che inibisce la produzione di transtiretina epatica (TTR). Anche i risultati di fine trattamento hanno dimostrato come eplontersen continui a mostrare miglioramenti duraturi a 85 settimane.
Nello studio di Fase III NEURO-TTRansform, i pazienti trattati con eplontersen hanno mostrato un ...  (Continua) leggi la 2° pagina

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