Una terapia enzimatica per l'alfa-mannosidosi

Approvata prima e unica terapia per il trattamento della malattia

È stata approvata la prima e unica terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento delle manifestazioni dell'alfa-mannosidosi (AM) non a carico del sistema nervoso centrale in pazienti adulti e pediatrici.
L'AM è un disturbo da accumulo lisosomiale estremamente raro e progressivo, causato dalla carenza dell'enzima α-mannosidasi. “Questa approvazione rappresenta un'importante pietra miliare per le persone affette da alfa-mannosidosi. Si tratta della prima e unica terapia enzimatica sostitutiva approvata per l'alfa-mannosidosi negli Stati Uniti, un risultato basato su anni di sviluppo clinico e sulla dedizione dei nostri dipendenti, dei medici, dei pazienti e delle loro famiglie”, ha dichiarato Giacomo Chiesi, Head of Chiesi Global Rare Diseases. “L'alfamannosidosi si presenta con una serie di sintomi, tra cui disturbi dell'udito, del linguaggio e della mobilità, che progrediscono ...  (Continua) leggi la 2° pagina