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Una cura per l'ipofosfatemia X-linked

Burosumab riduce il carico della malattia

Pubblicati nuovi dati che evidenziano i benefici sostenuti del trattamento con burosumab negli adulti con ipofosfatemia X-linked (XLH), una rara malattia metabolica delle ossa. I dati mostrano che gli adulti con XLH sperimentano un dolore importante, rigidità, affaticamento e compromissione delle funzioni fisiche e deambulatorie. Il trattamento con burosumab è stato associato a un miglioramento significativo rispetto al basale dopo 96 settimane.
I dati provengono da uno studio di fase 3 in aperto, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza del farmaco in adulti con XLH. Lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario, mostrando un effetto statisticamente significativo nell'aumento delle concentrazioni di fosfato sierico a 24 settimane, rispetto al placebo. Dopo 24 settimane, il gruppo di pazienti trattati con placebo è passato al nuovo ...  (Continua) leggi la 2° pagina

Keywords | ipofosfatemia, gene, rachitismo,

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