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Terapia genica per la leucodistrofia metacromatica
Se somministrata in fase precoce può cambiare la storia della malattia
Se somministrata precocemente, la terapia genica ha il potenziale di cambiare la storia clinica dei bambini nati con una rara e letale malattia neurodegenerativa di origine genetica, la leucodistrofia metacromatica (MLD), che porta alla perdita progressiva della capacità di camminare, parlare e interagire. A confermarlo è uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine che ha evidenziato come la terapia, se somministrata tempestivamente, sia in grado di preservare la funzione motoria e le capacità cognitive nella maggior parte dei pazienti.
Lo studio è stato condotto su 39 bambini con MLD presso l’Ospedale San Raffaele di Milano dalle ricercatrici cliniche Francesca Fumagalli e Valeria Calbi, con il coordinamento di Alessandro Aiuti, vice-direttore dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget), primario dell’Unità Operativa di Immunoematologia Pediatrica ...
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NOTIZIE SPECIFICHE SU | leucodistrofia, metacromatica, terapia,
Del 24/04/2025 10:00:00
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