La terapia Car-T per la sclerodermia

Trattata con le cellule modificate la prima paziente reumatologica

È affetta da sclerosi sistemica (sclerodermia) refrattaria ai trattamenti, la prima paziente arruolata nel trial CATARSIS, uno studio di frontiera promosso da Fondazione Policlinico Gemelli IRCCS in collaborazione con l'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma.
Si apre così, con tante speranze, una nuova era per i pazienti affetti da alcune malattie reumatologiche autoimmuni sistemiche (LES, sclerosi sistemica, dermatomiosite/polimiosite, vasculiti ANCA-associate), refrattarie ai trattamenti abituali. Lo studio arruolerà in tutto 8 pazienti adulti e avrà una durata di due anni. Principal investigator, la professoressa Maria Antonietta D'Agostino, Ordinario di reumatologia dell'Università Cattolica del Sacro Cuore e direttore della UOC di Reumatologia di Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS (FPG). Le CAR-T anti-CD19 utilizzate nello studio sono prodotte presso ...  (Continua) leggi la 2° pagina

Notizie su: sclerodermia, Car-T, cellule,

Notizie correlate


Terapia genica per la leucodistrofia metacromatica Se somministrata in fase precoce può cambiare la storia della malattia





Come cambia il Dna per sopravvivere La parabola evolutiva delle popolazioni che abitano sugli altopiani





Sindrome Vexas, scoperti i meccanismi alla sua base Individuati tramite l'editing genetico





La Sindrome di Phelan-McDermid Comprenderla per sviluppare nuovi approcci terapeutici





Ecco perché le donne vivono di più Il ruolo del cromosoma X secondario





La violenza altera il Dna Segni di stress legati alle violenze anche nei discendenti





Amiloidosi da transtiretina, efficace acoramidis Farmaco importante contro la malattia che causa insufficienza cardiaca





La ricetta antistress per le proteine contro Alzheimer e Sla Studiato il ruolo della proteina TDP-43





Dal cordone le cellule per guarire Processo di produzione più semplice per le cellule Carcik





Come si mescola il Dna durante il concepimento Una mappa del processo genetico che garantisce la trasmissione





Editing genomico cura malattia rara Neonato affetto da deficit di ornitina transcarbamilasi





La terapia Car-T per la sclerodermia Trattata con le cellule modificate la prima paziente reumatologica





Un nuovo strumento per capire le cellule Una tecnica analizza lo scambio di informazioni all'interno delle cellule





Geni sintetici replicano l'attività cellulare Simulata l'attività di costruzione di tessuti e strutture





L'Intelligenza Artificiale per la sindrome di Rett Al via una raccolta di video per addestrare l'algoritmo





Una speranza per la Sindrome di Sanfilippo Studio su una nuova classe di farmaci





Il fumo modifica il Dna a 30 anni di distanza I geni non ritornano mai più alle condizioni precedenti





Amiloidosi, sopravvivenza più alta con tafamidis Il tasso di sopravvivenza aumenta rispetto ai pazienti mai trattati





Una cura per l'atassia telangiectasia Pubblicati i risultati del più grande studio clinico in una malattia rara