Emoglobinuria parossistica notturna, ecco Iptacopan

Nuovo inibitore per la malattia rara

Colpisce tra le dieci e le venti persone su un milione. Non è una malattia genetica, ma insorge dalla mutazione somatica del Dna di una cellula staminale emopoietica, che ha il compito di generare globuli rossi. È l'emoglobinuria parossistica notturna (EPN), una patologia che causa la distruzione degli eritrociti con conseguente calo del livello di emoglobina. Contro questa malattia cronica, solo di recente sono stati sviluppati e approvati negli Stati Uniti e in Europa farmaci che possono essere assunti per via orale. Per lo più sconosciuta al grande pubblico, l'EPN insorge soprattutto nella fascia di popolazione d'età compresa tra i 20 e i 40 anni. In Italia ne soffrono circa 350 persone. Una cifra, questa, che da un lato certifica quanto la patologia sia rara, ma dall'altro evidenzia anche la necessità di parlarne di più e con maggior frequenza.
È con questo obiettivo che Novartis ha ...  (Continua) leggi la 2° pagina

Notizie su: emoglobinuria, Iptacopan, farmaco,

Notizie correlate


Il rischio delle infezioni per i malati onco-ematologici Le infezioni respiratorie virali rappresentano un grave rischio





Emoglobinuria parossistica notturna, ecco Iptacopan Nuovo inibitore per la malattia rara





Mieloma, daratumumab ne ostacola la progressione Iniziare la terapia prima che la malattia sia conclamata





Mieloma multiplo: nuova combinazione a base di daratumumab L'importanza della terapia di prima linea nel mieloma multiplo





Linfoma, efficace epcoritamab Il primo anticorpo bispecifico somministrabile sottocute





Scoperto un nuovo gruppo sanguigno Trasfusioni di sangue più sicure per le persone che lo hanno





Crovalimab per l'emoglobinuria parossistica notturna Il farmaco migliora l'inibizione della proteina C5





Nuovo trattamento per l'emofilia B Approvata la terapia genica fidanacogene elaparvovec





Una cura per la malattia da immunoglobulina G4 Risultati positivi per inebilizumab





Un gene rende invisibile il mieloma La resistenza del tumore alle terapie legata a uno specifico gene





La terapia genica per l'emofilia Somministrata al primo paziente al Policlinico di Milano





Un algoritmo scova il mieloma Verso una migliore gestione delle terapie





Nuova combinazione per il mieloma multiplo Aumenta la sopravvivenza libera da progressione





Un esame del sangue per capire l'età degli organi Anche gli organi invecchiano a velocità diverse





Come migliorare la risposta alle terapie Car-T Studio italiano si concentra sui pazienti che non rispondono ai trattamenti





Nuovo farmaco per il mieloma multiplo Approvato l'anticorpo bispecifico talquetamab





Le nuove cure per il mieloma multiplo Rivoluzione in atto grazie ad anticorpi bispecifici e Car-t





Policitemia vera, rusfertide rende inutili i salassi Il farmaco sembra in grado di controllare la sintesi dei globuli rossi





Idratazione utile prima e dopo la donazione del sangue Una corretta idratazione è fondamentale per il donatore