(2° pagina) (Torna alla 1° pagina..) malattia di Parkinson potrebbe rivelarsi immenso” ha affermato Wolfram Carius, responsabile delle terapie geniche e cellulari presso Bayer. “Per la prima volta, potremmo avere la possibilità di fermare e invertire il corso di questa malattia degenerativa, offrendo un beneficio significiativo a questi pazienti. La sperimentazione clinica è nelle prime fasi, ma si lavora con impegno e dedizione per spingersi oltre i confini della scienza attuale e migliorare nettamente la vita di chi aspetta da troppo tempo l’arrivo di trattamenti innovativi”.
La malattia di Parkinson è il disturbo motorio neurodegenerativo più diffuso: interessa oltre 10 milioni di persone in tutto il mondo. È provocata dal progressivo danneggiamento di alcune cellule nervose cerebrali, con conseguente riduzione dei livelli di dopamina (un neurotrasmettitore che consente il controllo della memoria e dei movimenti. Spesso la malattia inizia con un tremore in una mano. Tra gli altri sintomi, vi sono rigidità, crampi e discinesie (movimenti involontari, erratici e convulsi di viso, braccia, gambe o torso). Per mitigare i sintomi si utilizzano generalmente i precursori del neurotrasmettitore dopamina, come levodopa, il cui effetto diminuisce tuttavia con la progressione della malattia. Attualmente non è disponibile alcun trattamento in grado di modificarne il decorso. Mirando alle cause all’origine della malattia, le terapie cellulari e geniche si spingono oltre il trattamento dei sintomi.
BlueRock, utilizzando veri e propri neuroni dopaminergici, intende re-innervare le regioni del cervello colpite dalla malattia, invertendo il processo degenerativo e, potenzialmente, ripristinando la funzione motoria. Nella sperimentazione clinica condotta da BlueRock saranno arruolati dieci pazienti in centri situati negli Stati Uniti (USA) e in Canada. Nell’ambito di questo studio, i pazienti saranno sottoposti a trapianto chirurgico delle cellule in grado di produrre dopamina all’interno del putamen, una struttura situata alla base del cervello e interessata dalla malattia di Parkinson. L’obiettivo primario dello studio di fase 1 (NCT04802733) è valutare la sicurezza e la tollerabilità del trapianto di cellule a un anno dall’intervento. Gli obiettivi secondari dello studio sono la valutazione della sopravvivenza delle cellule trapiantate e gli effetti motori dopo uno e due anni dall’intervento, la valutazione della sicurezza e della tollerabilità fino a due anni e la valutazione della fattibilità del trapianto.
L’approccio di AskBio prevede invece l’utilizzo di un adenovirus AAV come vettore per il trasporto del gene del fattore neurotrofico derivato dalle cellule gliali (GDNF) verso i neuroni presenti nel putamen, con la conseguente espressione del gene e secrezione della proteina GDNF nelle aree del cervello colpite dalla malattia di Parkinson. Gli studi a lungo termine condotti utilizzando AAV-GDNF hanno evidenziato che l’espressione prolungata del gene del GDNF è in grado di favorire la rigenerazione dei neuroni del mesencefalo e determinare un recupero significativo a livello motorio in roditori e primati non umani. Lo studio clinico di fase 1b di AskBio sta attualmente arruolando pazienti negli Stati Uniti per valutare la sicurezza e l’efficacia preliminare. Dall’inizio dello studio (NCT04167540), che ha preso il via nell’agosto del 2020, sono stati arruolati complessivamente 10 pazienti.
Leggi altre informazioni
09/06/2021 Andrea Sperelli


Puoi fare una domanda agli specialisti del forum e iscriverti alla newsletter, riceverai le notizie più importanti.

Notizie correlate

Nuova diagnosi precoce per il Parkinson

Un esame del sangue per il Parkinson

Parkinson, il primo sintomo è un sonno agitato

  • Parkinson, il primo sintomo è un sonno agitato Segnale importante insieme a depressione e disturbi dell’olfatto
    (Leggi)


Parkinson, la mutazione del gene GBA

  • Parkinson, la mutazione del gene GBA Aumenta il rischio della malattia soprattutto fra i giovani
    (Leggi)


Un robot per la terapia del Parkinson

  • Un robot per la terapia del Parkinson Nuovo protocollo di riabilitazione che si serve della danza
    (Leggi)


Parkinson, la speranza è l’alfa-sinucleina

  • Parkinson, la speranza è l’alfa-sinucleina Il biomarcatore consente di diagnosticare precocemente la malattia
    (Leggi)


Parkinson, efficace lo stimolatore cerebrale automatico

  • Parkinson, efficace lo stimolatore cerebrale automatico Stimolazione adattativa superiore a quella cerebrale profonda
    (Leggi)


Parkinson, 7 consigli per migliorare il movimento

  • Parkinson, 7 consigli per migliorare il movimento Strategie di compensazione della deambulazione
    (Leggi)


Parkinson e diabete, le tossine sono un fattore di rischio

  • Parkinson e diabete, le tossine sono un fattore di rischio Vulnerabilità condivisa fra neuroni e beta-cellule pancreatiche
    (Leggi)


Parkinson, scoperti nuovi geni coinvolti

  • Parkinson, scoperti nuovi geni coinvolti Studio sul genoma svela il ruolo di 11 geni
    (Leggi)


Parkinson, svelato il meccanismo delle difficoltà motorie

  • Parkinson, svelato il meccanismo delle difficoltà motorie Aspetto legato al malfunzionamento dei gangli della base
    (Leggi)


Parkinson, le varianti che aumentano il rischio

  • La presenza contemporanea di alterazioni rare aumenta il rischio di malattia
    (Leggi)


Due nuove terapie per il Parkinson

  • Due nuove terapie per il Parkinson Cellule staminali e terapia genica per combattere la malattia
    (Leggi)


Un tampone nasale per diagnosticare il Parkinson

  • Un tampone nasale per diagnosticare il Parkinson Accumuli anomali di alfa-sinucleina possono predire la malattia
    (Leggi)


Essere nevrotici aumenta il rischio di Parkinson

  • Essere nevrotici aumenta il rischio di Parkinson La malattia neurodegenerativa influenzata anche dai tratti di personalità
    (Leggi)


Scoperto nuovo meccanismo alla base del Parkinson

  • Scoperto nuovo meccanismo alla base del Parkinson Grazie allo studio di una rara forma ereditaria della malattia
    (Leggi)


L’arteterapia aiuta i pazienti con il Parkinson

  • L’arteterapia aiuta i pazienti con il Parkinson Migliora le abilità visive e di percezione
    (Leggi)


Una base comune per le malattie neurodegenerative

  • I punti in comune fra Huntington, Sla e demenza
    (Leggi)


Parkinson, speranze dalla fotobiomodulazione

  • Parkinson, speranze dalla fotobiomodulazione La tecnica consente un miglioramento di tutti i sintomi
    (Leggi)


Keywords |

Sondaggi Nei preliminari sessuali non bisogna tralasciare...
Che cosa? Vota | Risultati

Tutti i SONDAGGI di ItaliaSalute.it

Italia Salute sempre con te

Abbonati ai Feed Rss Aggiungi a IGoogle Aggiornamenti 
              sulla salute, sulla medicina, promozioni La Pubblicità su Italia Salute

Le informazioni di medicina e salute non sostituiscono l'intervento del medico curante