Sma, risdiplam efficace a lungo termine

Nuovi dati clinici confermano l’efficacia del trattamento

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Oltre 5.000 pazienti in tutto il mondo hanno già ricevuto la prima terapia farmacologica disponibile per la Sma, l’atrofia muscolare spinale. Si tratta del farmaco risdiplam: nuovi dati clinici confermano l’efficacia del trattamento.
Lo studio FIREFISH è stato presentato nel corso del congresso della European Paediatric Neurology Society e riguarda i bambini affetti dal tipo 1 di Sma, la forma più grave della malattia che colpisce i motoneuroni.
La somministrazione di risdiplam ha consentito il mantenimento delle funzioni motorie. Il 91% dei pazienti trattati era ancora in vita a 3 anni dal trattamento. Sono inoltre diminuiti gli eventi avversi.
In mancanza di trattamento, i bambini non riescono neanche a stare seduti senza supporto. Risdiplam agisce aumentando la produzione della proteina SMN, fondamentale per la sopravvivenza e la salute di motoneuroni.
Gli effetti sono ...  (Continua) leggi la 2° pagina articolo di salute altra pagina

Keywords | risdiplam, Sma, atrofia,

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