Nuova terapia per la CALD

Speranze per i pazienti colpiti da adrenoleucodistrofia cerebrale

Presentati i dati aggiornati del programma di sviluppo clinico della terapia genica sperimentale elivaldogene autotemcel (eli-cel) per pazienti con adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD), compresi i risultati aggiornati dello studio di Fase 2/3 Starbeam (ALD-102) e dello studio di follow-up a lungo termine (LTF-304), così come i dati di sicurezza dello studio di Fase 3 (ALD-104).
I dati sono stati presentati in data odierna in occasione della sessione orale del Simposio Presidenziale al 47° Congresso Annuale della European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT2021) che si è svolto, in modalità virtuale, dal 14 al 17 marzo 2021.
“La progressione della CALD può avvenire rapidamente, con conseguente declino neurologico, e spesso morte, dei bambini che ne sono affetti. I risultati presentati oggi mostrano che, a 24 mesi di follow-up, il 90% dei pazienti (27/30) dello studio ...  (Continua) leggi la 2° pagina