Beta-talassemia, la terapia genica la cura

L’efficacia di betibeglogene autotemcel

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Sono stati presentati nei giorni scorsi i dati di diversi studi sulla terapia genica betibeglogene autotemcel (beti-cel) in pazienti con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT).
I dati sono stati presentati in occasione dell'edizione virtuale dell’EHA2021, il 26° Congresso annuale della European Hematology Association.
"I dati clinici che stiamo acquisendo nel tempo continuano a produrre i risultati che avevamo sperato, con pazienti liberi da trasfusioni che mantengono livelli di emoglobina elevati nel corso degli anni", ha dichiarato Richard Colvin, M.D., Ph.D., VP, Chief Medical Officer ad interim di bluebird bio. "La TDT viene solitamente diagnosticata nei primi due anni di vita e i pazienti affetti da questa malattia hanno bisogno di trasfusioni di sangue regolari per tutta la vita – generalmente ogni poche settimane. Pertanto, non avere più bisogno di trasfusioni di sangue ...  (Continua) leggi la 2° pagina articolo di salute altra pagina

Keywords | Dna, talassemia, genica,

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