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Progeria, primo farmaco per i bambini che ne soffrono
Parere positivo del Chmp, ora si attende l’autorizzazione
È positivo il parere espresso dal Chmp – il Comitato per i medicinali a uso umano dell’Ema – riguardo a Zokinvy (lonafarnib), primo farmaco per il trattamento della progeria di Hutchinson-Gilford, nota anche come sindrome di Benjamin Button.
La progeria di Hutchinson-Gilford è una malattia ultra-rara che colpisce un bambino su 4 milioni. È una patologia multisistemica che si manifesta con un invecchiamento precocissimo che produce segni nell’aspetto e nella funzionalità di organi e apparati. Nella maggior parte dei casi, i pazienti muoiono per gravi complicazioni cardiovascolari a un’età media di 14 anni. Una forma ancora più rara è quella legata alle laminopatie progeroidi.
Zokinvy è un inibitore specifico dell'enzima farnesiltransferasi, spiega l'Ema. Il farmaco pare in grado di prevenire la formazione di progerina aberrante e di proteine simili alla progerina nelle cellule, ...
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