Una terapia genica potrebbe migliorare significativamente le condizioni di chi è affetto da sordità genetica o da grave deficit uditivo. È la conclusione di uno studio del Karolinska Institutet di Stoccolma che ne ha pubblicato i dettagli su Nature Medicine.
In tutti e 10 i pazienti coinvolti il trattamento è stato ben tollerato. "Si tratta di un enorme passo avanti nel trattamento genetico della sordità , che può cambiare la vita di bambini e adulti", afferma Maoli Duan, consulente e docente presso il Dipartimento di Scienze Cliniche, Intervento e Tecnologia del Karolinska.
I 10 pazienti andavano da 1 a 24 anni ed erano afferenti a 5 ospedali cinesi, tutti affetti da una forma genetica di sordità o grave deficit uditivo provocato da mutazioni in un gene chiamato OTOF. Le alterazioni causano una carenza della proteina otoferlina, che svolge un ruolo fondamentale nella trasmissione dei ...
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