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La tecnica Crispr per talassemia e anemia falciforme

L'editing del genoma garantisce il successo nel 90 per cento dei casi

Guariti grazie alle “forbici” molecolari in grado di correggere i difetti del DNA. Sono i pazienti con talassemia e anemia falciforme coinvolti in due studi internazionali, pubblicati ora sullo stesso fascicolo della rivista New England Journal of Medicine, che hanno visto l'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù tra i centri di ricerca protagonisti della sperimentazione, basata sulla tecnica di editing genetico nota con il nome di CRISPR-Cas9.
Il 91% dei pazienti talassemici, documentano gli studi, ha raggiunto l'indipendenza dalle trasfusioni periodiche, che per i soggetti con affetti da questa malattia sono necessarie per mantenere adeguati i valori di emoglobina nel sangue. Il 97% dei pazienti con anemia falciforme è divenuto invece libero dalle crisi vaso-occlusive, che possono provocare complicanze gravi e fortemente invalidanti. Per il prof. Franco Locatelli, che ha coordinato in ...  (Continua) leggi la 2° pagina

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