Telethon ha inoltrato all'Ema la richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio per la terapia genica per il trattamento di pazienti con la sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS), una malattia genetica rara del sistema immunitario.
Già nel 2023 Fondazione Telethon si era assunta la responsabilità della commercializzazione della terapia genica per l'Ada-Scid, la rara immunodeficienza nota al pubblico come “malattia dei bimbi bolla”, diventando di fatto la prima charity al mondo ad assumersi un impegno di questo tipo. La richiesta all'EMA per la WAS rappresenta un nuovo traguardo che conferma l'impegno della Fondazione a rendere disponibili ai pazienti che ne hanno necessità le terapie scoperte grazie al lavoro dei propri ricercatori.
«Un anno fa avevamo annunciato la nostra intenzione di portare all'approvazione la terapia genica per questa rara e grave malattia. Questa nuova tappa ...
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