Porfiria, givosiran funziona

Il farmaco riduce gli attacchi

I pazienti affetti da porfiria epatica acuta (Ahp) possono beneficiare degli effetti di givosiran, in particolare quelli colpiti da porfiria intermittente acuta, la forma più comune. Il farmaco sembra in grado di ridurre gli attacchi rispetto al placebo e i livelli urinari degli intermedi neurotossici dell’eme - l'acido amminolevulinico (Ala) e il porfobilinogeno (Pbg) - i cui effetti biologici sono responsabili delle manifestazioni cliniche delle diverse forme di porfiria.
A dimostrarlo è uno studio di fase III presentato all’ultimo congresso della European Association for the Study of the Liver (Easl).
Givosiran è un farmaco innovativo basato sulla tecnologia dell'RnaI (Rna interference), meccanismo naturale che consente, se utilizzato come terapia, il silenziamento genico di specifiche proteine responsabili di alcune patologie di origine genetica.
Nel caso della porfiria, ...  (Continua) leggi la 2° pagina