Sezioni medicina


Distrofia miotonica, un passo avanti verso la terapia genica

Nuova strategia può correggere il difetto genetico alla base della malattia

Una strategia capace di correggere il difetto genetico della distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) è stata messa a punto in uno studio preclinico, utilizzando cellule derivate dai pazienti e un modello murino che mostra diverse caratteristiche della malattia.
Lo studio, pubblicato sulla rivista internazionale Molecular Therapy Nucleic Acids, è coordinato da Germana Falcone, dell'Istituto di biochimica e biologia cellulare del Consiglio nazionale delle ricerche (Cnr-Ibbc), e partecipa al progetto l'Unità di Cardiologia Molecolare diretta da Fabio Martelli, presso l'IRCCS Policlinico San Donato (Gruppo San Donato). A sostenere lo studio, un finanziamento di Fondazione Telethon a favore del Cnr-Ibbc e della Gruppo San Donato Foundation, ente no profit che sostiene la ricerca scientifica degli IRCCS del Gruppo San Donato.
Il gruppo di ricerca ha ideato e realizzato un sistema modulabile ...  (Continua) leggi la 2° pagina

Keywords | distrofia, miotonica, genica,

Notizie correlate


Salute

Le informazioni di medicina e salute non sostituiscono l'intervento del medico curante

Avvertenze Privacy a norma Regolamento UE 2016/679 GDPR.


Questa pagina è stata letta 184385 volte