Nuovo farmaco per la distrofia di Duchenne

Approvato negli Stati Uniti givinostat

È stato approvato un nuovo farmaco per la cura della distrofia muscolare di Duchenne. Si chiama givinostat ed è stato sviluppato da un'azienda italiana, Italfarmaco.
Si tratta di un nuovo inibitore dell'istone deacetilasi somministrato per via orale che agisce prendendo di mira i processi patogeni per ridurre l'infiammazione e la perdita di massa muscolare. È il primo farmaco non steroideo approvato per il trattamento di pazienti affetti da tutte le varianti genetiche della Dmd a partire dai 6 anni.
È una grave malattia genetica neuromuscolare caratterizzata da debolezza e degenerazione muscolare progressiva ed è il tipo più comune di distrofia muscolare a livello globale. È causata da mutazioni nel gene della distrofina che determinano l'assenza di una proteina distrofina funzionale. Senza distrofina, le fibre muscolari sono più suscettibili alle lesioni che a lungo andare portano a ...  (Continua) leggi la 2° pagina

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