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La tecnica Crispr-Cas9 per l’anemia falciforme
La terapia genica potrebbe portare a risultati positivi
La tecnica genetica Crispr-Cas9 potrebbe rappresentare un’ottima opportunità terapeutica per l’anemia falciforme. Lo rivela un nuovo studio pubblicato sul New England Journal of Medicine da un team del Comer Children’s Hospital dell’Università di Chicago.
Finora, l’unica opzione terapeutica è il trapianto intensivo di midollo osseo da fratelli o donatori compatibili. I ricercatori americani hanno utilizzato la tecnica di editing genetico per modificare geni specifici nelle cellule staminali, quelle che formeranno poi le cellule del sangue.
La modifica ha prodotto un aumento nella produzione di emoglobina fetale, proteina che può sostituire l'emoglobina falciforme nel sangue e proteggere dalle complicazioni dell'anemia falciforme. Le cellule modificate sono state reinfuse ai pazienti, che hanno riportato una diminuzione degli eventi vaso-occlusivi, un fenomeno doloroso che si verifica ...
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NOTIZIE SPECIFICHE SU | anemia, falciforme, Crispr,
Del 14/09/2023 11:45:00
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