Malattia di Pompe, avalglucosidasi alfa efficace

La terapia enzimatica sostitutiva vicina all’autorizzazione

L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha accettato di esaminare la richiesta di autorizzazione alla commercializzazione per avalglucosidasi alfa, come terapia enzimatica sostitutiva di lungo periodo per il trattamento di pazienti con malattia di Pompe (deficit di alfa-glucosidasi acida). Avalglucosidasi alfa è una terapia enzimatica sostitutiva sperimentale che, una volta approvata, potrà costituire un potenziale nuovo standard di trattamento per i pazienti con malattia di Pompe.
La malattia di Pompe è una rara patologia muscolare degenerativa che può avere un impatto sulla capacità di una persona di muoversi e respirare. Interessa circa 50.000 persone in tutto il mondo e può manifestarsi a qualsiasi età, dall’infanzia all’età adulta.
La richiesta di autorizzazione alla commercializzazione si basa sui risultati positivi di due studi clinici:

· Lo studio clinico di ...  (Continua) leggi la 2° pagina