La terapia genica guarisce 10 bambini ciechi

Affetti da distrofia retinica ereditaria, riacquistano la vista

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10 bambini trattati con la terapia genica hanno riacquistato la vista nonostante fossero affetti da distrofia retinica ereditaria. Il trattamento è stato realizzato presso l’Azienda ospedaliera dell’Università Vanvitelli di Napoli. La malattia è causata da mutazioni a entrambe le copie del gene RPE65.
Già nel 2006, la terapia a base di voretigene neparvovec di Novartis aveva affrontato una sperimentazione di fase I realizzata in collaborazione fra Università Vanvitelli, Fondazione Telethon e Children Hospital di Philadelphia.
“I dieci pazienti trattati - spiega Francesca Simonelli, professoressa ordinaria di Oftalmologia e direttrice della Clinica Oculistica dell'Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli - oggi possono scrivere, leggere e muoversi in autonomia. I risultati che abbiamo ottenuto di allargamento del campo visivo, aumento della capacità visiva da vicino, da ...  (Continua) leggi la 2° pagina articolo di salute altra pagina

Keywords | distrofia, retinica, genica,

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