(2° pagina) (Torna alla 1° pagina..) finanziata da Parent Project Onlus, l’associazione di genitori che combatte contro la grave malattia rara, attraverso il Fondo Daniele Amanti.
Lo studio pilota, che sarà svolto presso U.O.C. di Neurologia e Malattie Neuromuscolari del Policlinico “G. Martino” di Messina e coordinato dal professor Giuseppe Vita e dalla dottoressa Sonia Messina, sarà volto a testare sicurezza, tollerabilità ed eventuali effetti positivi sui parametri clinici di un integratore derivato dalla soia.
Se i risultati ottenuti, utilizzando il modello sperimentale murino della DMD (il topo mdx) e già pubblicati su varie riviste internazionali, saranno confermati, si passerà ad uno studio di Fase III, su una più ampia popolazione.
Nella DMD la mancanza della proteina distrofina crea delle alterazioni cellulari che danno vita a quadri di necrosi seguiti da cicli di rigenerazione, che però si esauriscono nel tempo lasciando il posto ad una sostituzione fibro-adiposa del tessuto con le note alterazioni funzionali conseguenti. Da molti anni il gruppo di ricerca studia i meccanismi patogenetici alla base della Duchenne ed indaga gli effetti di nuovi approcci terapeutici.
Con quest’importante progetto di ricerca, si raggiunge un nuovo traguardo per l'associazione e, soprattutto, per Fabio Amanti, ideatore del Fondo e padre di Daniele, un bambino di tre anni e mezzo a cui è stata diagnosticata una mutazione molto rara nel gene della distrofina a soli sei mesi d'età. Il Fondo, infatti, già finanzia uno studio di ricerca per correggere geneticamente le cellule muscolari distrofiche di topo mediante un cromosoma artificiale umano e procedere al trapianto autologo, cioè senza donatore, condotto da Giulio Cossu, della Divisione di Medicina Rigenerativa del San Raffaele di Milano.
Parent Project Onlus, l’associazione di genitori fondata nel 1996, è impegnata nel finanziamento diretto della ricerca scientifica e riveste un ruolo fondamentale nello studio di interventi mirati a sostenere le persone affette dalla distrofia di Duchenne e Becker e le loro famiglie.


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07/12/2010


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