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Una terapia per la XLHED
Trattamento prenatale per la rara malattia congenita
La Fondazione EspeRare e il Gruppo Pierre Fabre hanno annunciato che il primo paziente dello studio clinico EDELIFE ha ricevuto le tre fasi di iniezione come previsto. Lo studio cardine è il primo nel suo genere, dato che il trattamento viene somministrato al bambino affetto da XLHED (displasia ectodermica ipoidrotica X-linked) mentre si trova ancora nell'utero. Lo studio intende confermare l'efficacia e la sicurezza dell'ER004 somministrata come trattamento prenatale ai bambini maschi affetti da XLHED.
La XLHED è una malattia molto rara e debilitante che colpisce circa 4/100.000 nascite di bambini di sesso maschile vivi ogni anno. Questo disturbo genetico è una patologia dermatologica che porta a uno sviluppo anomalo della pelle, delle ghiandole sudoripare, delle ghiandole sebacee, dei capelli, della cavità orale e delle ghiandole mucose respiratorie, con gravi manifestazioni cliniche ...
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