Sezioni medicina
- Analisi cliniche
- Andrologia
- Balbuzie
- Cardiologia
- Chirurgia.it
- Dermatologia
- Diabete
- Ematologia
- Endocrinologia
- Farmacologia
- Flebologia
- Gastroenterologia
- Genetica
- Geriatria
- Ginecologia
- Gravidanza
- Handicap
- Malattie infettive
- Malattie renali
- Medicine naturali
- Neurologia
- Oculistica
- Odontoiatria
- Orecchie e gola
- Ortopedia
- Pediatria
- Psichiatria
- Psicologia
- Sclerosi
- Trapianti
- Tumori
- Urologia
- Viaggi
Una terapia per la XLHED
Trattamento prenatale per la rara malattia congenita
La Fondazione EspeRare e il Gruppo Pierre Fabre hanno annunciato che il primo paziente dello studio clinico EDELIFE ha ricevuto le tre fasi di iniezione come previsto. Lo studio cardine è il primo nel suo genere, dato che il trattamento viene somministrato al bambino affetto da XLHED (displasia ectodermica ipoidrotica X-linked) mentre si trova ancora nell'utero. Lo studio intende confermare l'efficacia e la sicurezza dell'ER004 somministrata come trattamento prenatale ai bambini maschi affetti da XLHED.
La XLHED è una malattia molto rara e debilitante che colpisce circa 4/100.000 nascite di bambini di sesso maschile vivi ogni anno. Questo disturbo genetico è una patologia dermatologica che porta a uno sviluppo anomalo della pelle, delle ghiandole sudoripare, delle ghiandole sebacee, dei capelli, della cavità orale e delle ghiandole mucose respiratorie, con gravi manifestazioni cliniche ...
(Continua)
leggi la 2° pagina
Notizie correlate
-
Un cerotto di staminali per la spina bifida
Cura il difetto del feto nel grembo materno
(Continua)
-
Nanoparticelle per curare la fibrosi cistica
Sviluppato un editor genetico per correggere la mutazione
(Continua)
-
Sla, prima cura per pazienti con mutazioni specifiche
Trattamento efficace per i portatori di mutazione del gene SOD1
(Continua)
-
Angioedema ereditario, efficace garadacimab
Positivi i risultati di fase III
(Continua)
-
Niemann-Pick, olipudasi alfa efficace
Primo trattamento per le manifestazioni non CNS legate alla malattia
(Continua)
-
Sindrome di Malan, le prime linee guida
Le indicazioni per la gestione della malattia ultrarara
(Continua)
-
Una terapia per la XLHED
Trattamento prenatale per la rara malattia congenita
(Continua)
-
Fibrosi cistica, anche la curcuma può aiutare
Terapia alternativa in combinazione con due farmaci
(Continua)
-
Fibrosi cistica, Kaftrio efficace
Nuovi dati dimostrano i benefici della combinazione
(Continua)
-
Progeria, primo farmaco per i bambini che ne soffrono
Parere positivo del Chmp, ora si attende l’autorizzazione
(Continua)
-
Duchenne, le cellule che riparano i muscoli
Nuova ipotesi di cura da ricercatori americani
(Continua)
-
SMA, la terapia genica migliora la vita dei bambini colpiti
I bambini hanno raggiunto o mantenuto misure importanti della funzione bulbare
(Continua)
-
Fibrosi cistica, la chiave è l’aumento della proteina CFTR
La strategia consente di migliorare la risposta ai farmaci
(Continua)
-
L’Intelligenza Artificiale contro le malattie rare
Strategia terapeutica personalizzata per i pazienti pediatrici
(Continua)
-
La terapia genica per la distrofia miotonica
Una strategia per correggere il difetto genetico
(Continua)
-
Nuovo bersaglio terapeutico per la sindrome di Rett
Individuato nuovo target per questa malattia del neurosviluppo
(Continua)
-
PFIC. La lotta di Eva Luna per la vita
Una speranza per la colestasi intraepatica familiare progressiva
(Continua)
-
Una cura per l’ipofosfatemia X-linked
Burosumab riduce il carico della malattia
(Continua)
-
Deficit di alfa1-antitripsina, come gestirlo
Fondamentali diagnosi precoce e disassuefazione dal fumo
(Continua)
Centri di eccellenza
Ginecologia & Ostetricia Immunologia & Allergologia Infettivologia Neurochirurgia Neurologia Oculistica Oncologia Ortopedia Traumatologia otorinolaringoiatria Pediatria Pneumologia Urologia & Nefrologia
Le informazioni di medicina e salute non sostituiscono
l'intervento del medico curante
Questa pagina è stata letta
184413 volte
Redazione TEL. 351.666.0811
Via Albanese Ruffo 48, 00178 Roma
Centro Medico Okmedicina.it Via Albanese Ruffo 40-46, 00178 Roma
Mail redazione
Copyright © 2000-2023 Okmedicina ONLUS Riproduzione riservata anche parziale
