Amiloidosi da transtiretina, efficace acoramidis

Farmaco importante contro la malattia che causa insufficienza cardiaca

Un nuovo passo in avanti è stato compiuto nel trattamento dei pazienti con amiloidosi da transtiretina (Attr-Cm).
La Commissione europea ha autorizzato l'immissione in commercio di acoramidis, farmaco sviluppato da Bayer, che sarà disponibile per gli adulti colpiti dalla forma wild-type, legata all'età così come per quelli con la variante ereditaria della malattia.
Si tratta di novità molto importante nella lotta contro una patologia che ha un impatto devastante sulla vita dei pazienti. Senza trattamento - si legge in una nota diffusa da Bayer - l'aspettativa di vita è di circa 3-5 anni dalla diagnosi.
L'Attr-Cm è una malattia grave e progressiva che causa una cardiomiopatia restrittiva, portando a insufficienza cardiaca. I pazienti affetti sono continuamente a rischio di peggioramenti a causa dell'accumulo nel cuore di fibrille amiloidi, piccole aggregazioni di ...  (Continua) leggi la 2° pagina

Notizie su: amiloidosi, transtiretina, cardiomiopatia,

Notizie correlate


Il codice a barre dei cromosomi Una nuova chiave per leggere il genoma umano





CAR-T, possibile la somministrazione in vivo Nuovo approccio con nanoparticelle lipidiche





Come contrastare gli effetti negativi dell'editing genetico Due approcci diversi per perfezionare la tecnica





Il ruolo di un gene nelle malattie mitocondriali Nuove prospettive terapeutiche grazie all'analisi delle mutazioni di POLG





La prima terapia di editing genetico su misura Realizzata su un bambino affetto da malattia rara





Le differenze di genere non derivano solo dalla genetica Fondamentali per la salute anche i fattori non medici





Terapia genica per la leucodistrofia metacromatica Se somministrata in fase precoce può cambiare la storia della malattia





Come cambia il Dna per sopravvivere La parabola evolutiva delle popolazioni che abitano sugli altopiani





Sindrome Vexas, scoperti i meccanismi alla sua base Individuati tramite l'editing genetico





La Sindrome di Phelan-McDermid Comprenderla per sviluppare nuovi approcci terapeutici





Ecco perché le donne vivono di più Il ruolo del cromosoma X secondario





La violenza altera il Dna Segni di stress legati alle violenze anche nei discendenti





Amiloidosi da transtiretina, efficace acoramidis Farmaco importante contro la malattia che causa insufficienza cardiaca





La ricetta antistress per le proteine contro Alzheimer e Sla Studiato il ruolo della proteina TDP-43





Dal cordone le cellule per guarire Processo di produzione più semplice per le cellule Carcik





Come si mescola il Dna durante il concepimento Una mappa del processo genetico che garantisce la trasmissione





Editing genomico cura malattia rara Neonato affetto da deficit di ornitina transcarbamilasi





La terapia Car-T per la sclerodermia Trattata con le cellule modificate la prima paziente reumatologica





Un nuovo strumento per capire le cellule Una tecnica analizza lo scambio di informazioni all'interno delle cellule