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Primo e unico trattamento per la Sindrome di Rett
trattamento per i sintomi neurocomportamentali della sindrome
Oggi la Commissione Europea (CE) ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio per trofinetide per il trattamento dei sintomi neurocomportamentali della sindrome di Rett in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a cinque anni. Il farmaco è il primo e unico trattamento approvato per questa indicazione nell'Unione Europea (UE).
"La sindrome di Rett è caratterizzata da un quadro neurocomportamentale complesso che include una fase regressiva, contraddistinta dalla rapida perdita delle competenze linguistiche e comunicative, frequentemente associata a disturbi del sonno, ansia e altre alterazioni comportamentali che compromettono significativamente la qualità di vita delle pazienti e delle loro famiglie. Con la progressione della malattia, il coinvolgimento si estende ad altri aspetti, in particolare a quello motorio, determinando una disabilità complessa che ...
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