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Fibrosi cistica, la chiave è l’aumento della proteina CFTR
La strategia consente di migliorare la risposta ai farmaci
Bersagliare farmacologicamente i meccanismi cellulari che sono responsabili della degradazione della proteina CFTR mutata permette di migliorare l’efficacia di Kaftrio, la combinazione di farmaci modulatori di CFTR approvata recentemente da EMA.
Questo quanto emerge da uno studio pubblicato sulla rivista internazionale Cellular and Molecular Life Sciences e condotto da un team di ricercatori delle Università di Padova e dall’équipe della dott.ssa Nicoletta Pedemonte dell’Istituto Giannina Gaslini di Genova.
Lo studio, coordinato dal professore Mauro Salvi del Dipartimento di Scienze Biomediche dell’Università di Padova e finanziato dalla Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica, apre la strada a possibili miglioramenti ed estensioni della terapia con Kaftrio per la fibrosi cistica.
La fibrosi cistica è tra le malattie genetiche recessive più diffuse in Italia, con ...
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