Orkambi per la fibrosi cistica nei bambini

Parere positivo del Chmp per i pazienti fra 1 e 2 anni

Malattie ereditarie_8057.jpg

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso un parere positivo per l'estensione d’indicazione di lumacaftor/ivacaftor (Orkambi) per il trattamento dei pazienti affetti da Fibrosi Cistica (FC) di età compresa tra 1 e 2 anni che presentano due copie della mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR), la forma più comune della malattia.
“I sintomi e i danni agli organi si manifestano precocemente nella vita delle persone affette da Fibrosi Cistica. Iniziare il trattamento sin dalla giovanissima età è importante per rallentare la progressione di questa malattia devastante”, ha dichiarato Fosca De Iorio, Vice President, International Medical Affairs di Vertex. “La notizia di oggi è un passo importante che ci rende fiduciosi. Una volta approvato, circa 300 bambini affetti da ...  (Continua) leggi la 2° pagina articolo di salute altra pagina

NOTIZIE SPECIFICHE SU | fibrosi, cistica, Ivacaftor,




Del 27/04/2023 12:40:00

Notizie correlate













































































Sondaggi Nei preliminari sessuali non bisogna tralasciare...
Che cosa? Vota | Risultati

Tutti i SONDAGGI di ItaliaSalute.it
ADD BOOKMARK

ai preferiti di salute

Abbonati ai Feed Rss Mailing List Di OKMEDICNA.IT, gli ultimi aggiornamenti 
              sulla salute e la medicina La Pubblicità su Italia Salute

Le informazioni di medicina e salute non sostituiscono l'intervento del medico curante

Avvertenze Privacy a norma Regolamento UE 2016/679 GDPR.


Questa pagina è stata letta 244754 volte