Beta-talassemia, trasfusioni ridotte grazie a luspatercept

La nuova molecola diminuisce il fabbisogno trasfusionale e le complicanze

Cambia la vita dei pazienti con beta-talassemia trasfusione dipendente, malattia genetica del sangue che causa una grave anemia e che colpisce oltre 5000 persone in Italia.
La loro esistenza è condizionata dai frequenti accessi ai centri specialistici, ogni 2-3 settimane, per soddisfare il fabbisogno trasfusionale. La disponibilità di una nuova molecola, luspatercept, da dicembre 2021 rimborsata anche in Italia, può consentire oggi di allungare gli intervalli tra le varie sedute o di diminuire le unità di sangue da trasfondere. Nello studio internazionale BELIEVE, pubblicato sul ‘New England Journal of Medicine’ e che ha coinvolto 336 pazienti affetti da talassemia trasfusione dipendente, il 70% dei pazienti trattati con luspatercept ha ottenuto una riduzione del 33% del fabbisogno trasfusionale in un qualsiasi intervallo di tempo di 12 settimane. Questi risultati hanno condotto ...  (Continua) leggi la 2° pagina